6 月以來，五家晶泰科技（“QuantumPharm”，2228.HK）合作企業(yè)——萊芒生物、劑泰醫(yī)藥、希格生科、默達生物、溪礫科技，分別宣布IND 等管線里程碑或高額融資進展，由晶泰科技平臺發(fā)現(xiàn)的小分子管線全面邁向臨床階段，AI 制藥的創(chuàng)新能力不斷獲得驗證。晶泰科技量子物理、人工智能（AI）、 機器人驅動的藥物研發(fā)平臺不僅服務于輝瑞、禮來等全球大型藥企，也在助力前沿生物科技公司加速取得管線突破。由這一平臺發(fā)現(xiàn)、設計的創(chuàng)新藥分子正陸續(xù)通過審批向臨床轉化，加速為患者帶來更加優(yōu)質高效的用藥選擇。

其中，AI+ 免疫代謝重編程生物醫(yī)藥公司萊芒生物（Leman Biotech）宣布完成 共計 5000 萬元融資，其代謝增強型超低劑量 CAR-T 細胞治療藥物已助 20 多位成人及兒童患者出院，將加速推進新藥研究申請（IND）申報和在成人實體瘤、兒童白血病治療方面的臨床試驗； AI 驅動精準靶向藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)企業(yè)劑泰醫(yī)藥（METiS Pharmaceutical）宣布完成 1 億美元的 C 輪融資，用于 AI+ 藥物遞送平臺建設和自研管線的發(fā)展, 其一款小分子藥物已進入三期臨床試驗，mRNA 免疫治療管線也預計今年進入臨床；基于類器官疾病模型 +AI 的癌癥創(chuàng)新靶向藥研發(fā)公司希格生科（Signet Therapeutics）宣布，其與晶泰科技合作發(fā)現(xiàn)的彌漫性胃癌靶向藥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的 IND 批件，即將開展臨床試驗；專注于自身免疫疾病及代謝疾病藥物研發(fā)的創(chuàng)新藥公司默達生物（META Pharmaceuticals ）宣布，其與晶泰科技共同開發(fā)的一款針對原發(fā)性高草酸尿癥的小分子藥物獲得 FDA 兒科罕見疾病資格認定，并計劃于 2025 年上半年在澳大利亞開展一期臨床健康受試者安全評估；AI 賦能靶向 RNA 小分子藥物研發(fā)公司溪礫科技（ReviR Therapeutics）近日宣布完成 3000 萬美元 A 輪融資，將持續(xù)推進與晶泰科技合作項目在內的多個神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關管線臨床前和臨床階段的開發(fā)，并進一步建設其 AI 藥物研發(fā)平臺。

晶泰科技致力于打造 AI 與機器人賦能的高效研發(fā)平臺，與合作伙伴攜手，聚焦熱點、難點問題與尚未滿足的臨床需求，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)具有競爭力與巨大價值潛力的創(chuàng)新藥分子。晶泰科技目前已服務于300 多家生物醫(yī)藥企業(yè)及科研機構。隨著平臺在分子設計與合成實驗中不斷積累高精度研發(fā)數(shù)據(jù)，其藥物從頭設計、自動化化學合成與分析的能力持續(xù)提升，為提高生物醫(yī)藥的研發(fā)創(chuàng)新性、效率、回報率奠定堅實基礎，加速科研成果向管線資產的轉化。

● 萊芒生物：已助20多位腫瘤患者緩解并出院，融資5000萬加速推進超低劑量代謝增強型CAR-T的臨床轉化

2024 年 6 月 18 日，萊芒生物宣布完成天使+和天使++兩輪共 5000 萬元的新增融資。至此，萊芒生物已經(jīng)累計獲得約 1.5 億元的融資和項目資助。新增融資將主要用于其代謝增強型 CAR-T 細胞治療藥物的 IND 申報，加速推進其實體瘤治療向臨床轉化。

萊芒生物在晶泰科技的技術支持下，打造了代謝重編程生物大分子藥物、抗耗竭細胞治療藥物、超級因子藥物三大核心藥物研發(fā)管線，并建立了具有自主知識產權的生物大分子藥物和新型免疫治療細胞藥物的發(fā)現(xiàn)、研發(fā)和生產技術平臺。兩家公司聯(lián)合開發(fā)的 AI 超級因子研發(fā)平臺 MetaAI-10 于 23 年實現(xiàn)里程碑突破，獲得了數(shù)千個超高親和力的免疫代謝調節(jié)因子（生物大分子）并申請專利，部分超級因子突變體與其天然受體的親和力比同時期在 Science 上獲得報道的斯坦福大學同類超級因子高出數(shù)百倍以上，有望成為新一代生物活性特異性更高、副作用更低、療效更好的免疫治療藥物。

萊芒生物在 2024 年美國基因與細胞療法學會（ASGCT）年會

分享其代謝增強型免疫新療法的 IIT 臨床進展，

當時已完成給藥的 18 位病人均在給藥三個月內

開始響應并獲得持續(xù)療效，CR（完全緩解）率為100%

萊芒生物管線中進展最快的代謝增強型 CD19 CAR-T 細胞療法正在中國科學技術大學附屬第一醫(yī)院、浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院開展研究者發(fā)起臨床（IIT）研究，已有 20 余例復發(fā)難治性白血病/淋巴瘤成人患者在治療后獲得完全緩解（CR）并出院。同時，該療法針對兒童復發(fā)或難治性 CD19 陽性 B 細胞血液系統(tǒng)惡性腫瘤的 IIT 也已在浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院啟動，首位患兒已成功獲得CR并于近日出院。這一成果是萊芒生物在兒童惡性血液腫瘤臨床研究中的重要進展，給更多相關的兒童惡性血液腫瘤患者帶來了新的治療選擇和希望。（目前該臨床研究仍在免費招募患者，詳情請查詢 “萊芒生物” 公眾號文章。）

值得注意的是，這一治療可將藥物劑量降低至現(xiàn)有商業(yè)化 CAR-T 的 1%，從而極大地縮短藥物的生產周期，顯著降低 CAR-T 治療成本，且副作用相對更小，尚未明顯觀察到細胞因子風暴等現(xiàn)有 CAR-T 治療的常見副作用。未來有望使原本 “天價” 的細胞治療藥物價格大幅度降低，為萊芒生物的代謝增強型  CD19 CAR-T 日后納入國家醫(yī)保目錄提供了可能。

● 劑泰醫(yī)藥：累計完成3億美金融資，以AI驅動的藥物遞送平臺，推進小分子與核酸藥物的三期與一期臨床

2024 年 6 月 21 日，劑泰醫(yī)藥宣布完成 1 億美元 C 輪融資，累計融資額達到近 3 億美元。本輪融資將用于繼續(xù)推進 AI+ 藥物遞送平臺建設和其自研管線的發(fā)展，助力劑泰醫(yī)藥在藥物遞送領域持續(xù)創(chuàng)新。

劑泰醫(yī)藥由晶泰科技孵化，美國工程院院士陳紅敏、MIT 頂尖科學家賴才達博士、王文首博士共同創(chuàng)立。公司利用人工智能驅動精準靶向藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)，致力于研發(fā)創(chuàng)新納米材料，并為患者開發(fā)更有效的治療藥物。

劑泰醫(yī)藥已自主研發(fā)了三大 AI+ 核心技術平臺：AI 驅動核酸遞送系統(tǒng)設計平臺（AiLNP）、AI 驅動 mRNA 序列設計平臺（AiRNA）、AI 驅動小分子制劑設計平臺（AiTEM），并打造了一條專屬劑泰醫(yī)藥的干濕實驗深度結合的技術路線，以此實現(xiàn)了高效的藥物遞送和藥物發(fā)現(xiàn)。

基于 AI 藥物遞送平臺，劑泰醫(yī)藥在肝靶向領域已達到了 best-in-class ，遞送效率超越行業(yè)TOP 20 倍以上。在肺靶向等領域, 對標海外頂尖藥企也都達到數(shù)量級的藥效提升。此外，劑泰醫(yī)藥還開創(chuàng)了全身肌肉、腦、免疫器官、腫瘤的靶向遞送技術, 成功帶領世界攻克多器官和組織靶向的 “卡脖子” 難題, 為腫瘤、代謝疾病、自體免疫疾病和神經(jīng)老化疾病等領域帶來核酸基因藥物的成藥機會。

依托自主研發(fā)的技術平臺，劑泰醫(yī)藥搭建了數(shù)條研發(fā)管線，重點針對腫瘤、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病及肝病等疾病領域，涵蓋小分子藥物和以 mRNA 為主的核酸藥物。目前進展最快的小分子管線已于 2023 年 6 月順利開展三期臨床試驗，mRNA 免疫治療管線預計也將于今年進入臨床。除自主研發(fā)外，劑泰醫(yī)藥還積極尋求對外合作，以 “自主研發(fā)+共同開發(fā)” 的雙輪驅動模式推動企業(yè)發(fā)展，獲得行業(yè)的廣泛認可。

● 希格生科：與晶泰科技合作的AI+類器官研發(fā)藥物獲FDA IND，彌漫性胃癌迎來靶向藥臨床

2024 年 6 月 26 日，希格生科宣布其自主研發(fā)的用于治療彌漫性胃癌的靶向藥管線提前獲得美國 FDA 的 IND 批件。

希格生科基于類器官疾病模型，致力于識別新的靶點和開發(fā)針對癌癥的有效療法。他們基于彌漫性胃癌發(fā)現(xiàn)全新的有力靶點，并與晶泰科技合作，開發(fā)了獲得 FDA IND 的彌漫性胃癌靶向藥，同時也是整合類器官疾病模型 +AI 研發(fā)的創(chuàng)新靶向藥 sigx1094，有望填補彌漫性胃癌在全球尚無有效藥物的市場空白。

在 signx1094 的藥物發(fā)現(xiàn)與設計中，希格生科與晶泰科技深度合作，針對希格生科選擇的創(chuàng)新靶點，僅用 6 個多月就設計出具有全新分子骨架、綜合成藥性優(yōu)質的臨床前候選化合物（PCC），極大地提高了研發(fā)效率；在藥效評價中，希格生科利用其建立的基于病人基因組學特征的類器官平臺，可以更好地篩選出接近病人真實反應的分子，從而大大提高臨床試驗成功的潛在可能。從新靶點發(fā)現(xiàn)到 IND 獲批，希格生科僅用了三年多的時間。同時，希格生科與晶泰科技有多個創(chuàng)新癌癥靶向藥研發(fā)項目正在進行中。

至此，希格生科正式邁入臨床階段，并即將開展其彌漫性胃癌靶向藥的一期臨床試驗。此外，sigx1094 臨床前的藥效表征其還在對卵巢癌，三陰性乳腺癌以及胰腺癌等惡性轉移性癌癥的治療中，以及在與化療或 KRAS 突變、EGFR 突變的靶向藥聯(lián)用中展現(xiàn)出非常好的治療效果，有潛力在更多治療領域發(fā)揮作用。

● 默達生物：晶泰科技合作在研新藥獲FDA兒科罕見疾病資格認定，小分子原發(fā)性高草酸尿癥管線有望加速獲批

2024 年 8 月 5 日，默達生物宣布，F(xiàn)DA 已授予其在研新藥META-001-PH兒科罕見疾病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治療原發(fā)性高草酸尿癥（Primary Hyperoxaluria, PH），一種罕見且嚴重危害生命的遺傳性疾病。獲得罕見兒科疾病的認定將極大地促進META-001-PH的臨床開發(fā)。

默達生物成立于2021年，基于前沿的新興生物學理論，通過調節(jié)細胞新陳代謝的活力實現(xiàn)對免疫系統(tǒng)功能及其他生理系統(tǒng)功能的有效調節(jié)，開發(fā)更安全有效的自免疫疾病及代謝疾病治療手段，聚焦first-in-class新藥的研發(fā)。

META-001-PH 是默達生物與晶泰科技合作開發(fā)的一款針對原發(fā)性高草酸尿癥的小分子藥物。該款新型分?從初始?架篩選到臨床前候選化合物的提名階段，均與晶泰科技的 AI 藥物研發(fā)團隊合作完成。晶泰科技還負責相關系列的化學合成?作。臨床前動物疾病模型實驗顯示，META-001-PH 能顯著降低尿液草酸鹽排泄高達 80%。對比現(xiàn)有治療方案長效表現(xiàn)的不足，每日口服的 META-001-PH 可以持續(xù)將草酸鹽維持在正常水平，顯示出長期控制患者腎結石形成的潛力，成為目前在研藥物中最有希望控制該疾病的療法。在臨床前動物模型中，META-001-PH 也展現(xiàn)了良好的耐受性及安全性，目前正進行臨床申報毒理實驗，并計劃于 2025 年上半年在澳洲開展臨床I期健康受試者安全評估。

未來，META-001-PH 在兒科罕見疾病新藥上市申請（NDA）或生物藥上市許可申請（BLA）獲批后將有資格獲得優(yōu)先審查券（PRV）。PRV 能將審評時間縮短 4-6 個月，不僅可用于后續(xù)任何產品的上市申請，也可以出售給第三方，近年來轉讓均價超過 1 億美元。

2024 年 7 月 26 日，溪礫科技（ReviR）宣布完成 3000 萬美元 A 輪融資，用于進一步建設 ReviR 自主開發(fā)的 AI 藥物研發(fā)平臺 VoyageR，并結合 AI 技術與 ReviR 團隊豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗，持續(xù)推進已有的亨廷頓舞蹈癥（HD）管線以及包括腓骨肌萎縮癥（CMT）、肌萎縮側索硬化（漸凍癥，ALS）等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關管線臨床前和臨床階段的開發(fā)。

ReviR 是一家結合 AI 技術進行靶向 RNA 小分子藥物研發(fā)的生物科技公司，針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、癌癥和其他罕見遺傳性疾病進行創(chuàng)新藥物研發(fā)。ReviR 開發(fā)的 “可口服的基因療法” 一方面能夠調控基因表達，適用于廣泛的遺傳性疾病領域；另一方面給藥難度低、患者可及性高，且治療相對可逆、風險較低，或將為多種無藥可治的遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病及癌癥帶來新的變革，造福全球范圍內數(shù)以億計的患者。

晶泰科技與 ReviR 長期以來建立了緊密的合作關系。2021 年，兩家公司宣布共同開發(fā) AI 賦能的靶向 RNA 小分子藥物發(fā)現(xiàn)平臺。2022 年起， 雙方基于晶泰科技先進的 AI+ 機器人藥物研發(fā)平臺，結合 ReviR 的 VoyageR 平臺的 RNA 結構計算及靶點預測能力，共同開發(fā)靶向 RNA 小分子藥物，以期解決尚未被滿足的臨床需求。當前雙方合作已形成管線成果，未來計劃推至臨床階段。RNA 靶點具備廣闊的開發(fā)空間，期待在雙方共同努力下推進 RNA 療法革新，為全球患者帶來更加高質高效的創(chuàng)新藥選擇。